挚盟医药在研渐冻症新药完成2/3期关键性临床首例患者首次用药

2025年10月30日，挚盟医药宣布其自研的用于治疗渐冻症（肌萎缩侧索硬化，ALS）的新一代钾离子通道开放剂CB03-154，正式启动2/3期临床试验，并在河北医科大学第二医院完成首例患者用药。此前，CB03-154已获中国国家药品审评中心批准开展ALS 2/3期适应性临床试验，并于2023年10月获美国孤儿药资格。本次试验为多中心、随机、双盲、安慰剂对照及开放标签扩展研究，计划入组240名确诊ALS患者，主要终点为第39周ALSFRS-R评分较基线的变化。ALS是致死性中枢神经系统变性疾病，目前尚无阻止或逆转疾病进展的治疗方法，临床需求巨大。CB03-154作为新一代选择性电压门控钾离子通道开放剂，具有优异选择性和稳定性，可降低ALS运动神经元过度兴奋。