阿巴西普突破血友病基因治疗关键难题， 2025 ASH大会

在2025年第67届美国血液学会年会上，中国医学科学院血液病医院张磊教授团队的研究揭示了阿巴西普（CTLA4-Ig）在血友病A患者AAV基因治疗中的重要作用。该研究通过单细胞RNA测序和流式细胞术数据分析，结合小鼠模型实验，发现CTLA4-Ig能显著减缓AAV中和抗体的上升速度，从而为解决AAV基因治疗再给药受限的问题提供了新的免疫调节策略。此外，一项Ⅰ类新药临床试验（CTR20233400）也显示，在AAV载体输注前给予CTLA4-Ig预防性治疗，可有效降低抗AAV Nab滴度，进一步验证了其在临床应用中的潜力。这项研究为血友病基因治疗领域带来了重要突破，并有望改善患者的长期疗效。