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艾美赛珠单抗可以减量吗?中国团队新研究带来希望, 2025 ASH大会

罕见病新进展 等信源发布 2025-11-06 16:39

2025年ASH大会上,首都医科大学附属北京儿童医院吴润晖教授团队展示了一项关于艾美赛珠单抗在中国血友病A儿童中个体化减量策略的研究。该研究基于药代动力学/药效学(PK/PD)指导,探索了在维持止血保护的前提下实现剂量优化的可行路径。这是首次在真实世界儿科人群中系统验证PK/PD指导下的剂量调整策略,为精准止血和资源受限地区提供了新的解决思路。研究结果表明,基于PK/PD指导的个体化减量策略在血友病A儿童患者中具有可行性、安全性和初步疗效,有助于减轻患者的经济负担。这项研究为全球范围内血友病A患者的治疗提供了重要的临床依据。