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罗特西普为地贫患者带来希望, 2025 ASH大会

罕见病新进展 等信源发布 2025-11-06 16:39

在2025年第67届美国血液学会年会上,四川大学华西医院何川教授团队展示了罗特西普治疗中国非输血依赖型β地中海贫血患者的临床研究结果。该研究填补了国内相关领域的数据空白,显示罗特西普在24周治疗后显著提升了患者的血红蛋白水平,约三分之二的患者实现了≥1 g/dL的临床意义性升高,并且疲劳症状明显改善。这不仅验证了BEYOND研究的国际结果,也进一步证实了罗特西普在中国患者中的适用性和一致疗效,为非输血依赖型β地中海贫血患者带来了新的治疗希望。研究共纳入50例患者,平均年龄47岁,主要观察期为24周,不良事件按美国国家癌症研究所标准进行分级。这项研究为中国非输血依赖型β地中海贫血患者的治疗提供了重要依据。