罗特西普为地贫患者带来希望， 2025 ASH大会

在2025年第67届美国血液学会年会上，四川大学华西医院何川教授团队展示了一项关于罗特西普治疗中国非输血依赖型β地中海贫血患者的临床研究。该研究填补了国内在这一领域的数据空白，结果显示，经过24周的治疗后，约三分之二的患者血红蛋白水平显著提升≥1 g/dL，疲劳症状明显改善。这不仅验证了BEYOND研究的国际结果，也证实了罗特西普在中国患者中的适用性和一致疗效。这项研究为中国的非输血依赖型β地中海贫血患者带来了新的希望。研究纳入了50例患者，其中绝大多数为单纯β地中海贫血患者，平均年龄为47岁。该研究为前瞻性、单臂、多中心、开放性设计，主要观察期为24周，不良事件按美国国家癌症研究所标准进行分级。