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攻克地贫移植难题,FMT方案让治疗“更温和、更成功”, 2025 ASH大会

罕见病新进展 等信源发布 2025-11-12 19:30

在2025年第67届美国血液学会年会上,中国人民解放军联勤保障部队第九二三医院尹晓林教授团队提出了一种创新性的F-BMT预处理方案,用于治疗输血依赖型地中海贫血(TDT)患者,特别是高风险的年长半相合供者移植(HID)患者。该方案通过降低毒性并保持骨髓清除强度,显著提高了1年无地贫生存率和总生存率(分别为94.24%和96.44%),同时降低了严重感染、GVHD及其他并发症的发生率。在高风险年长HID移植患者中,F-BMT方案实现了超过97%的植入率和极低的急慢性GVHD发生率,显示出卓越的疗效与安全性。这项多中心临床试验的结果为TDT患者的异基因造血干细胞移植提供了新的希望。