TfR1：连接铁代谢、肿瘤与神经疾病的新兴治疗靶点

2025年诺华120亿美元收购Avidity Biosciences，看中其AOC平台及核心管线，代表产品AOC 1001靶向TfR1为治疗肌强直性营养不良开辟新路径，凸显TfR1战略价值。铁是维持生命活动必需的微量元素，TfR1（分化簇71）是铁摄取主要通道，为90 kDa的II型跨膜糖蛋白，以二聚体形式存在，由胞内短N端区、单跨膜螺旋区和大的胞外C端区构成，C端胞外结构域是其功能核心，通过与结合铁的Tf相互作用转运铁离子入细胞，维持细胞内铁稳态与代谢平衡。转铁蛋白受体有TfR1和TfR2两种类型，TfR1在大多数有核细胞中广泛表达，是主要铁输入途径。TfR1分布广泛，表达水平受细胞内铁含量等多种因素影响。