两种罕见病治疗新方向，TADA1会是下一个“改变命运”的靶点吗？ 2025 ASH大会

在2025年第67届美国血液学会年会上，浙江大学医学院附属第一医院黄河教授团队通过全基因组CRISPR筛选发现TADA1是调控γ-珠蛋白表达的关键因子。这一发现为镰状细胞贫血和β地中海贫血的治疗提供了新的靶点。研究显示，敲除TADA1可显著增加HbF阳性细胞比例，上调γ-珠蛋白表达，并促进红系分化。TADA1在早期红系祖细胞中高表达，且几乎仅限于早期红细胞母细胞，提示其作为HbF调控靶点的潜力。该研究有望为这些罕见病的精准干预开辟全新的治疗路径。