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这类长期输血患者迎来新希望,SNH-119014有望填补国内空白, 2025 ASH大会

罕见病新进展 等信源发布 2025-11-14 19:30

在2025年第67届美国血液学会年会上,广西医科大学第一附属医院赖永榕教授团队展示了关于新型丙酮酸激酶激活剂SNH-119014的研究成果。该研究比较了SNH-119014与已上市药物Mitapivat(AG-348)的药效,发现SNH-119014在提升ATP水平、改善氧化应激和促进抗氧化体系恢复方面与AG-348效果一致,甚至在降低ROS方面略占优势。若临床研究进一步确认其安全性和疗效,SNH-119014有望成为β-地中海贫血领域的新候选药物,填补国内丙酮酸激酶激动剂的空白。这种口服小分子药物在长期治疗中具有依从性优势,可能显著改善患者的生活质量。这项研究为β-重型地中海贫血的代谢调控治疗提供了新的策略,并为未来的临床应用奠定了基础。