尧唐生物启动全球首个PH1体内基因编辑疗法关键性临床试验

11月19日，尧唐生物宣布其自主研发的体内基因编辑药物YOLT-203注射液获美国FDA临床试验批准，将启动全球首个PH1体内基因编辑疗法关键性临床试验，旨在评估其单次给药在降低尿草酸水平及改善肾功能方面的安全性与有效性。此前，YOLT-203已获美国FDA和欧洲药品管理局授予的罕见病药物资格。该药物采用尧唐生物自主研发的CRISPR/Cas基因编辑工具和脂质纳米颗粒系统，有望实现“一次治疗、终身治愈”。尧唐生物成立于2021年，拥有顶尖基因编辑研发团队，已搭建多个平台，开发出一系列具有自主知识产权的基因编辑器及递送系统，已有5条管线进入临床阶段，数量为全球最多。