David Liu最新Nature：全新基因编辑技术PERT来了

David Liu领导的研究团队在Nature杂志上发表了一项突破性成果，开发出了一种名为PERT（prime editing-mediated readthrough of premature termination codons）的全新基因编辑技术。PERT技术旨在通过一次性的治疗方法解决多种不相关的遗传性疾病，特别是针对无义突变（约占ClinVar数据库中20万个致病突变的24%），这种突变会导致蛋白质合成提前终止，从而引发疾病。研究小组利用PERT技术，在Batten病、Tay-Sachs病和Niemann-Pick病C1型的人类细胞模型以及Hurler综合征的小鼠模型中进行了测试，结果显示该技术能够恢复蛋白质的正常产生，减轻疾病症状，并且没有检测到脱靶编辑或细胞毒性。这项技术有望为治疗多种罕见遗传性疾病提供一种新的途径。