人民日报健康客户端：最新研究证实血友病B基因治疗安全可靠

中国医学科学院血液病医院张磊/杨仁池团队在《自然·医学》发表的研究成果证实了肝脏靶向血友病B基因治疗产品安全可靠，为患者提供了新的治疗选择。研究显示，该疗法安全性良好，1/2期及3期受试者均无大于3级的不良反应，最常见的不良反应为肝功能异常，通过加强免疫抑制及保肝治疗后均痊愈。此研究通过更大样本量系统地证实了FIX高活性突变体（FIX-Padua）基因治疗在中国患者的安全性和有效性。该药物已于2025年4月10日获国家药监局批准上市。通讯作者为中国医学科学院血液病医院张磊主任医师，多位专家共同参与了此项研究。