基因治疗要闻速递第175期

《一周要闻丨基因治疗要闻速递第175期》摘要：健达九州自主研发的基因治疗药物GA001注射液获中国CDE临床试验批准，将开展I/II期试验；Sangamo公司宣布，法布雷病AAV基因疗法ST-920的BLA申请获美国FDA接受，进入上市冲刺阶段；Coave公司基于ALIGATER™平台开发的眼科AAV基因疗法CoTx-101，转导效率提升26倍，计划2027年提交IND；尧唐生物自主研发的体内基因编辑药物YOLT-203注射液，获美国FDA临床试验批准，为难治性PH1患者提供潜在治愈手段；Opus公司用于治疗Best病的AAV基因疗法完成首位受试者给药。