一针近 1500万，打一针管一辈子

Zolgensma是诺华旗下AAV基因治疗药物，每针售价约1492万元人民币，2019年上市时曾刷新全球最贵药榜单。该药曾因研究论文撤稿引发争议，近日再度获批新适用人群。当地时间11月24日，FDA批准其用于治疗2岁及以上具有SMN1基因突变的SMA患者，成为全球首个、也是唯一一个可用于这一广泛人群的基因替代疗法。SMA是婴幼儿常见的致死致残性神经肌肉疾病，90%患儿活不过2岁。自19世纪末被发现以来，SMA长期只能进行姑息治疗，直到2016年首个疾病修正治疗药物上市带来突破。目前全球仅3款SMA新药获批，包括2款化药和1款基因治疗药物。Zolgensma通过替换SMN1基因，理论上只需一针就能改善患者运动功能。