小核酸龙头：一款AAV基因疗法获FDA批准开展研究

11月26日，小核酸龙头Sarepta Therapeutics宣布，FDA批准其ENDEAVOR研究第8队列开始给药，该队列将评估在非行走型杜氏肌营养不良症患者中，增强型免疫抑制方案作为ELEVIDYS治疗组成部分的使用情况，以确定西罗莫司能否减少与AAV基因治疗相关的急性肝损伤风险。该组计划招募约25名受试者，免疫抑制方案包括输注前后14天给药并持续到ELEVIDYS给药后12周，主要终点包括ALI发生率和ELEVIDYS-抗肌萎缩蛋白表达水平。公司计划年底前启动第8队列，预计2026年下半年完成数据收集。ELEVIDYS是唯一获批用于杜氏肌营养不良症的基因疗法，全球已有超1100名患者接受治疗。