再生元与基因编辑公司Tessera达成战略合作,共同开发针对罕见单基因遗传病α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的潜在一次性基因疗法TSRA-196。再生元将支付1.5亿美元首付款并进行股权投资,双方平分研发成本及未来利润,Tessera有望再获1.25亿美元里程碑付款。Tessera将主导首次人体试验,再生元负责后续全球开发与商业化。TSRA-196基于Tessera专有的“基因书写(Gene Writing™)”平台开发,旨在直接修正致病基因突变,近期在小鼠和非人灵长类动物模型中展现出“高度的肝脏编辑特异性”,且未观察到脱靶效应。双方高层均对此次合作表示期待,认为将加速TSRA-196开发进程,开拓基因医学新前沿。