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股价暴涨371%,Capricor公布DMD细胞疗法III期积极结果

医药魔方Pro 等信源发布 2025-12-04 15:35

12月3日,Capricor宣布其治疗杜氏肌营养不良(DMD)的潜在first-in-class细胞疗法Deramiocel(CAP-1002)在III期HOPE-3试验中同时达到主要和关键次要终点,可显著延缓疾病进展并改善心脏功能,受此影响,Capricor股价当日暴涨371%,总市值达13.7亿美元。DMD是严重X连锁遗传病,主要影响男性,心肌病是其首要死因,目前尚无根治方案。Deramiocel由异源心脏来源细胞组成,具备强效免疫调节等作用,作用机制为分泌外泌体靶向巨噬细胞诱导修复效应,已被超250篇文献报道,应用于250余名受试者。HOPE-3试验为多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究,纳入106名患者,结果显示Deramiocel治疗组可使患者上肢功能衰退进程减缓54%,差异具统计学显著性。