2025年12月3日,Capricor宣布其外泌体细胞疗法Deramiocel在治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的3期临床试验HOPE-3中取得突破性成果,消息公布当日公司股价涨幅超530%。HOPE-3试验纳入106名平均年龄约15岁、多数无法行走且伴有严重心肌病的DMD患者,结果显示,Deramiocel使疾病进展速度减缓54%,左心室射血分数延缓恶化91%,且安全性良好。DMD是X染色体连锁遗传病,心肌病是主要死因,长期缺乏有效疗法,HOPE-3首次证实疗法可延缓心肌功能恶化。Deramiocel是基于同种异体细胞外泌体的创新疗法,已获FDA孤儿药资格等多项认定,此次结果与此前研究高度一致,验证了其疗效的稳定性。