突破性疗法注册性试验结果积极，上市申请即将递交

Dyne Therapeutics宣布，其在研疗法zeleciment rostudirsen在1/2期DELIVER试验注册性扩展队列中，用于适合外显子51跳跃治疗的杜氏肌营养不良症（DMD）患者取得积极顶线结果，预计2026年二季度向FDA递交加速批准上市申请。结果显示，与基线相比，该药组患者肌肉含量调整后的抗肌萎缩蛋白表达提高到正常水平的5.46%，重现此前注册剂量观察到的抗肌萎缩蛋白相较基线增加7倍的变化；六项预定功能性终点相对安慰剂均改善，起身时间和10米行走/跑步速度在六个月时相对安慰剂均有改善，且p<0.05；患者肺功能得到维持，而安慰剂组下降。该疗法持续展现良好安全性和耐受性，此前已被FDA授予多项资格认定。