CBER主任发文：要求CAR-T疗法进行随机对照试验

FDA生物制品评估与研究中心（CBER）主任Vinay Prasad及其团队在JAMA上发表文章，呼吁CAR-T细胞疗法的临床试验应采用随机对照试验（RCT）设计。目前，FDA已批准13项常规和5项加速批准的CAR-T疗法，所有原始BLA均基于单臂试验。然而，4项RCT（如TRANSFORM、ZUMA-7、KarMMa-3和CARTITUDE-4）已用于扩展适应症，并显示CAR-T疗法组在总生存期（OS）上有显著优势。未来，CAR-T疗法的研发将聚焦于新适应症拓展、新靶点开发和差异化产品。文章强调，未来的CAR-T疗法初始批准应优先使用RCT设计，以生存期或可靠的事件时间终点为主要依据。对照组选择需综合考虑当前标准治疗、伦理要求及干扰因素。此外，申办方需明确产品解决的未满足临床需求，并提供充分论证支持等效或非劣效设计。