一款细胞药物获批上市用于治疗SAA

2025年12月8日，FDA批准Gamida Cell公司的Omisirge®用于治疗重型再生障碍性贫血（SAA），这是全球首个获批用于SAA的细胞治疗产品。SAA是骨髓衰竭性疾病，标准治疗依赖匹配供体，缺乏合适供体的患者治疗选择有限。Omisirge®以脐带血为来源，通过化学修饰提升其归巢和扩增效率，为6岁及以上、无法获得相合供体的SAA患者提供新方案。基于Richard Childs博士领衔的临床研究，该产品疗效显著，中性粒细胞恢复快，免疫功能恢复迅速，未观察到重度GVHD病例，生存率高达92%。此外，Omisirge®此前已获批用于治疗血液系统恶性肿瘤，此次新增适应症，拓展了其临床应用价值。