新型 CAR-T想要获批，需提供优于对照组证据？FDA将提高门槛

FDA生物制品评估与研究中心主任Vinay Prasad等官员在《美国医学会杂志》发文，指出新型CAR-T疗法研发企业设计临床试验对照组时，需考虑已获批产品，并提供试验性疗法优于对照组的证据，CAR-T疗法获批门槛或提高。目前美国有七款上市CAR-T产品，均基于无对照组单臂试验数据获批，FDA官员表示未来仅靠此类数据不足以获完全批准，但缺乏治疗选择的癌症类型仍可能支持加速批准。传统批准需随机对照试验直接临床终点有效性证据，新标准或对开展单臂试验企业构成挑战，尚不清楚是否适用于正在进行的试验。不同企业研究情况不同，如Gilead与Arcellx合作开发的疗法或获加速批准，Lyell的研发项目与FDA要求一致。