FDA批准创新基因疗法上市

美国FDA批准Fondazione Telethon开发的基因疗法Waskyra（etuvetidigene autotemcel）上市，用于治疗6个月及以上、携带WAS基因突变的Wiskott-Aldrich综合征（WAS）患者，尤其是适合造血干细胞移植但找不到合适供体的患者。该病是罕见遗传病，几乎仅见于男性，由WAS蛋白基因异常引起，患者缺乏功能性WAS蛋白，临床特征包括出血、湿疹、反复感染等。Waskyra由患者血液干细胞制备，经基因工程改造后重新输回患者体内，帮助生成健康血细胞和免疫细胞，仅需一次给药。其安全性和有效性基于多项研究，结果显示能显著降低重度感染和出血事件发生率。FDA称这一批准为WAS患者带来全新治疗选择，是WAS治疗领域的重要里程碑。