FDA批准首款细胞疗法治疗重度再生障碍性贫血

近日，FDA批准全球首款治疗严重再生障碍性贫血（SAA）的造血干细胞移植疗法Omisirge（omidubicel-onlv）上市。此前，Omisirge已获批用于成人和儿童（≥12岁）血液系统恶性肿瘤，此次新增适应症覆盖6岁及以上、缺乏匹配捐赠者的SAA患者。SAA是骨髓造血功能衰竭的罕见血液疾病，传统治疗依赖免疫抑制疗法或造血干细胞移植，但存在局限。Omisirge由Gamida Cell开发，利用烟酰胺化学增强脐带血干细胞，提升其活性与功能，使其更稳定地在骨髓中“定植”，高效恢复患者造血与免疫功能。FDA批准基于一项研究数据，14名患者中有12名实现早期且持续中性粒细胞植入，免疫功能恢复迅速，86%摆脱红细胞输注依赖，疾病无进展和总生存率均高达92%。