赛诺菲又一款新药在华获批上市

12月10日晚间，赛诺菲宣布其全球首个且唯一的血友病siRNA疗法“芬妥司兰钠”（Fitusiran）获NMPA批准上市，适用于12岁及以上儿童和成人重型A型血友病（存在或不存在凝血因子Ⅷ抑制物）的常规预防治疗，以防止或降低出血频率。我国血友病治疗面临挑战，传统凝血因子替代疗法需每周多次静脉注射，年注射量超百次，且约30%患者可能因产生抑制剂而治疗失效。芬妥司兰钠是全球首个靶向抗凝血酶的siRNA疗法，每年仅需6针皮下注射，大大提高治疗依从性，且有无抑制剂均可使用。该疗法获批有望将血友病治疗推进到“长效疾病管理”新纪元。