罕见病创新疗法在国内获批上市

12月10日，赛诺菲宣布其全球首个且唯一的血友病siRNA创新非因子疗法「芬妥司兰钠」（赛菲因）获中国国家药品监督管理局批准上市，用于12岁及以上重型A型（存在或不存在凝血因子VIII抑制物）和重型B型血友病（存在或不存在凝血因子IX抑制物）患者的常规预防治疗，防止或降低出血发作频率。该产品是血友病领域首款RNAi疗法，一年最少只需注射6次。血友病属国家第一批罕见病目录病种，患者常因规范治疗需承受每年100多次静脉注射的沉重负担而放弃治疗，陷入恶性循环，伴抑制物患者治疗压力更大。为破解困境，赛诺菲加速引入创新药物，赛菲因还被纳入“关爱计划”试点项目。此前，该产品已于2025年3月28日在美国获批。