Ionis新药 NDA在即，小核酸如何“瞄准”大脑，挑战阿尔兹海默症、帕金森与渐冻症？

小核酸龙头Ionis宣布，其针对罕见神经退行性疾病亚历山大病（AxD）的ASO疗法ION373获FDA突破性疗法认定，该认定基于关键性研究积极结果，ION373是首款显示改变AxD疾病进程影响的在研疗法，Ionis计划2026年第一季度提交新药申请。AxD由GFAP基因突变导致，尚无获批的疾病修饰疗法。ION373旨在通过靶向GFAP基因的mRNA阻止异常蛋白产生，从源头干预疾病。此进展不仅针对AxD，更是小核酸技术治疗神经退行性疾病的重要验证，该技术为“不可成药”靶点提供新方案。目前，小核酸药物已在多种神经退行性疾病领域布局，如阿尔兹海默症，多款候选药物已进入临床前或早期临床阶段。