APP
扫码下载
产业链接
公众号矩阵
动脉网
动脉新医药
动脉橙果局
产业链接
VBEF发布
动脉生物制造
透皮技术创新联盟TTIA
动脉智库
活动会议
2025数字疗法大会
CSGCT第二届中国细胞与基因治疗大会
2025VBEF未来医疗100强展会
2025VBEF直播回放&百强榜单
全部活动
解决方案
动脉AI
搜索
EN
登录
首页
情报
原创
专题
报告
链接
直播
活动
动脉网APP
扫码下载
这群医生给婴儿编辑基因,还登上了 Nature十大
丁香园
等信源发布
2025-12-12 12:31
微信扫码分享
2025年,Nature年度科学人物榜单首次纳入了一位患者——KJ Muldoon,他是全球首例接受个性化CRISPR基因疗法的婴儿。KJ出生时患有罕见且致命的遗传病,血氨浓度高达正常值的51倍,导致其生命危在旦夕。宾夕法尼亚州费城儿童医院的医生们迅速采取连续肾脏替代疗法,并通过基因检测发现KJ的尿素循环存在缺陷。最终,顶尖学者们为他定制了全球唯一的CRISPR基因疗法,不仅成功挽救了他的生命,还推动了相关监管政策的制定。这一突破性治疗案例标志着基因编辑技术在临床应用上的重大进展。