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这群医生给婴儿编辑基因,还登上了 Nature十大

丁香园 等信源发布 2025-12-12 12:31

2025年,Nature年度科学人物榜单首次纳入了一位患者——KJ Muldoon,他是全球首例接受个性化CRISPR基因疗法的婴儿。KJ出生时患有罕见且致命的遗传病,血氨浓度高达正常值的51倍,导致其生命危在旦夕。宾夕法尼亚州费城儿童医院的医生们迅速采取连续肾脏替代疗法,并通过基因检测发现KJ的尿素循环存在缺陷。最终,顶尖学者们为他定制了全球唯一的CRISPR基因疗法,不仅成功挽救了他的生命,还推动了相关监管政策的制定。这一突破性治疗案例标志着基因编辑技术在临床应用上的重大进展。