赛诺菲血友病siRNA疗法在中国获批

12月11日，赛诺菲宣布其血友病siRNA创新非因子疗法——芬妥司兰钠注射液获中国国家药监局批准上市，适用于12岁及以上重型A型（存在或不存在凝血因子VIII抑制物）和重型B型血友病（存在或不存在凝血因子IX抑制物）患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血频率。该疗法通过降低抗凝血酶水平，每年最少6次皮下注射，有望破解血友病人群长期面临的“出血”与“针头”双重负担。此次获批基于ATLAS 3期临床研究数据，结果显示，与按需治疗相比，无论是否伴有抑制物，患者平均年化出血率均显著降低，证实其在广泛血友病人群中可提供有效出血保护，且安全性良好。