成人进展性肺纤维化新药来了

勃林格殷格翰的口服PDE4B选择性抑制剂那米司特（博优维®）获国家药监局批准，用于成人进展性肺纤维化（PPF）治疗，实现全球首发。PPF是纳入国家罕见病目录的致死性疾病，五年生存率不足50%，因缺乏特异性标志物，平均诊断延误达两年。博优维®通过抑制PDE4B通路，协同发挥免疫调控、血管内皮稳定及抗纤维化三重效应，此次PPF适应症距其IPF适应症获批仅七周。获批依托FIBRONEER™-ILD的III期数据，治疗组肺功能下降速率减缓，全因死亡风险下降，且药物耐受性优良。北京协和医院徐作军教授称其填补了PPF靶向治疗空白。此次中国率先破局，罕见病新药审评进入“加速度时代”。