基因治疗要闻速递第178期

一周基因治疗要闻速递：2025年12月9日，美国FDA批准全球首个治疗Wiskott-Aldrich综合征的细胞基因疗法Waskyra，为患者提供新选择，也为行业注入信心；12月8日，FDA官员称新CAR-T癌症治疗药物需通过随机对照试验证明优于现有疗法，才能获完全批准，加速批准仍可基于单臂试验缓解率数据；12月12日，邦耀生物基于通用型细胞平台开发的新一代异体UCAR-T产品BRL-303，针对中度或重度难治性系统性红斑狼疮的新药临床试验申请获CDE默示许可，是其在自免疾病治疗领域又一里程碑式进展；12月9日，体内基因递送公司Kelonia Therapeutics在2025 ASH年会上报告了体内BCMA CAR-T KLN-1010治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者的I期临床试验。