罕见病药物市场快速升温，12月药企大动作不断

受未满足临床需求、利好政策等因素推动，罕见病药物市场快速升温，12月药企动作不断。新药获批方面，意大利Fondazione Telethon开发的Waskyra获批上市，是FDA批准治疗WAS的头款基因疗法；Gamida Cell公司的Omisirge®新增SAA适应症获批，成为全球首个用于重型再生障碍性贫血的细胞疗法；普众发现的MUC18 ADC药物AMT-253拟纳入突破性疗法，有望成为企业首个启动注册性临床的药物；强生的JNJ-78278343注射液拟纳入突破性治疗品种，是全球首个进入Ⅲ期临床的KLK2靶向药物。融资并购方面，12月17日，Aeovian完成5500万美元B轮融资，用于推进核心管线临床试验及药物研发；Mirum制药宣布以8.2亿美元收购蓝鸟治（文章未完整表述收购对象）。