中国首个TGCT创新药获批，贝捷迈®填补罕见肿瘤治疗空白

2025年12月22日，NMPA批准盐酸匹米替尼胶囊（贝捷迈®）上市，用于症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成年患者治疗，该药由和誉医药研发，是国内首个获批用于TGCT治疗的创新药。TGCT是一种罕见局部侵袭性肿瘤，好发于青壮年，术后复发率约20%-50%。匹米替尼是口服小分子CSF-1R抑制剂，此前已获多国认定。批准基于全球III期MANEUVER研究，结果显示匹米替尼组客观缓解率（ORR）显著高于安慰剂组，关节活动范围、身体功能评分等均显著改善，长期随访ORR升至76.2%。安全性方面，未观察到典型胆汁淤积性肝毒性等。2023年12月，和誉医药与默克订立许可协议，后者拥有商业化权益及全球选择权，并已行使，协议潜在总额最高6.055亿美元。