超 70亿美元引进，阿斯利康小核酸疗法国内获批上市

2025年12月25日，NMPA官网显示阿斯利康的Eplontersen（依普隆特生钠）注射液在国内获批上市，推测适应症为成人遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTRv-PN）。ATTR淀粉样变性是种致命性疾病，TTR蛋白沉积会导致器官衰竭死亡。Eplontersen是Ionis公司开发的反义寡核苷酸疗法，可抑制TTR产生，此前已在美国、欧盟获批同适应症。2021年，Ionis与阿斯利康达成战略合作，合作总投入超35亿美元，2023年7月双方拓展合作，阿斯利康新增获得Eplontersen在拉丁美洲的独家商业化权利，该轮合作总金额超36亿美元。目前阿斯利康已在国内启动一项III期随机临床研究，评估该药对ATTR-CM患者的效果及安全性，数据尚未公布。