三十年磨一剑，这款 FDA获批新药，改写干细胞移植致命并发症治疗史

历经31年深耕与四年审批波折，西雅图Omeros公司干细胞移植相关药物Yartemlea（narsoplimab）于2025年圣诞夜获FDA批准上市，成为全球首个治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病（TA-TMA）的药物。2021年该公司首次提交申请因疗效证明不足被拒，后通过补充外部对照数据获批，数据显示患者完全缓解率达61%-68%，100天全因生存率73%-74%，显著优于传统治疗。Yartemlea为首创性凝集素途径抑制剂，通过抑制MASP-2阻断异常激活，保留补体功能，适用于2岁及以上患者，无需接种疫苗或REMS程序。TA-TMA是干细胞移植后常见致命并发症，此前缺乏有效治疗手段，该药上市填补了临床空白，改写了高危并发症治疗格局。