2025年五大里程碑式临床突破

2025年，生物制药行业在多重挑战下坚守创新，uniQure、罗氏等企业在难治疾病领域取得关键胜利。uniQure的基因疗法AMT-130成功延缓亨廷顿舞蹈症病情进展75%，但FDA认为其1/2期数据不足以支撑BLA申请提交，导致原计划2026年初提交的申请时间表变得不确定，还可能影响整个基因治疗领域。PTC Therapeutics公布的小分子药物PTC518 2期数据，虽使亨廷顿蛋白减少23%，但市场反应分化。减肥新药方面，Metsera凭借GLP-1类注射剂MET-097i成为巨头争夺焦点，该药物在2a期试验中，12周内患者体重较安慰剂组下降11.3%，部分患者减重高达20%，2期中期数据28周内安慰剂校正减重率达14.1%。