2025年11月：美国FDA批准罕见病新药汇总

2025年11月，美国FDA集中批准多款“first-in-class”首创药物或新适应症。Grifols的Thrombate III（人源抗凝血酶III）适应症范围扩大，纳入遗传性抗凝血酶缺乏症儿童患者，成为唯一获批用于成人和儿童该病患者的抗凝血酶浓缩制剂；阿斯利康的MEK 1/2抑制剂Koselugo（selumetinib，司美替尼）获批用于治疗症状性、无法手术切除的丛状神经纤维瘤的1型神经纤维瘤病成人患者，9月已获批用于1岁及以上儿童患者；优时比(UCB)的Kygevvi（doxecitine/doxribtimine）口服溶液用粉剂获批上市，用于治疗12岁或以下症状出现的胸苷激酶2缺乏症成人和儿科患者，是首个且唯一获批用于该病患者的疗法。