国家药品监督管理局药品审评中心发布《针对泛肿瘤的抗肿瘤药物临床研发技术指导原则》

2025年12月30日，国家药监局药审中心发布《针对泛肿瘤的抗肿瘤药物临床研发技术指导原则》通告（2025年第50号），自发布日起施行。传统临床实践基于肿瘤原发部位和病理组织学分型，而分子生物学和免疫学进步推动了对肿瘤关键异常分子改变的发现，提出了“泛肿瘤”概念，即从肿瘤起源和病因学角度，将多种组织来源肿瘤视为同一类疾病并寻求相同治疗手段。针对泛肿瘤的抗肿瘤药物研发是当前新药研发热点，其不同于常规抗肿瘤药物研发，且因采用靶向治疗往往疗效突出。该指导原则涵盖开发泛肿瘤适应症的立题合理性，包括以生物学机制研究为基础、合理时机、药物作用机制验证，以及临床研发过程中的关键临床试验设计、伴随诊断开发、儿童适应症开发等关注要点。