派真生物最新突破：空间可控的AAV基因治疗——实现疗效与毒性的“有效解耦"

派真生物研发团队在bioRxiv发表研究成果，通过新型肌肉靶向衣壳AAV.eM + microRNA精准调控 + 局部递送策略，在小鼠淋巴瘤模型中实现剂量降低10倍而疗效不减，为解决AAV基因治疗“剂量相关的肝毒性”提供完整方案。基因治疗临床转化面临“剂量矛盾”：加大剂量让药物到达全身肌肉或神经，但肝脏毒性冲击会呈指数级上升，2022年Zolgensma、2025年11月Elevidys均因导致致命性肝衰竭被叫停。这源于AAV载体“肝脏陷阱”效应，会通过免疫系统“误伤”、细胞工厂“过载”、外源蛋白“毒性”三种机制引爆肝衰竭。派真生物构建多层次、可组合的解决方案矩阵，如自主研发的AAV.eM衣壳实现肝脏去靶向、肌肉增强靶向。