基因治疗要闻速递第181期

基因治疗要闻速递第181期摘要：新年首周基因治疗行业资金面回暖，博瑞策等3家企业融资近亿，打响“开门红”。商业化进程加速，全球首个糖原贮积病AAV基因治疗完成BLA滚动提交，针对黏多糖贮积症Ⅱ型的创新疗法登顶NEJM且已提交上市申请，罕见病患者“治愈时代”加速到来。科研端，北京大学等团队在RNA编辑平台及CRISPR调控机制方面取得新进展，成果发表于顶级期刊；临床端，双靶点CAR-T治疗红斑狼疮获IND受理，治疗策略进一步丰富。热点聚焦方面，Ultragenyx公司宣布完成GSDIa基因疗法DTX401的BLA滚动提交，上市在即；Denali公司发表DNL310治疗MPSⅡ的1/2期试验结果，可突破血脑屏障，疗效卓越，BLA正接受FDA优先审查。