2025年12月罕见病政策与学术资源汇总

2025年12月罕见病政策与学术资源汇总：12月7日，国家医保局发布2025年医保目录和首版商保创新药目录，新增114种药品，含9款罕见病治疗用药，商保创新药目录收入19个创新药，其中罕见病药6个；12月9日，新型促觉醒药物盐酸索安非托片获批，为OSA相关EDS患者带来新选择；12月10日，全球首个血友病siRNA创新非因子疗法芬妥司兰钠注射液获批，用于12岁及以上患者常规预防治疗；12月11日，进展性肺纤维化新药那米司特获批，实现“中国首发”；12月18日，首个国产眼科抗VEGF单抗维拉西塔单抗申报上市；12月22日，盐酸匹米替尼胶囊获批上市（后文未详述）。