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2026年倒闭的第一家药企,因罕见病药物研发失利关停

梅斯罕见新前沿 等信源发布 2026-01-09 20:01

近日,波士顿地区Nido Biosciences宣布2026年初关闭,官网已无法访问。关闭原因是其针对罕见病肯尼迪病的核心治疗管线NIDO-361在II期临床试验中未达预期。Nido Biosciences于2023年公开亮相并完成1.09亿美元融资,2024年初被评为“2024年最具潜力下一代生物新锐”之一。NIDO-361是一种口服小分子药,I期临床数据良好,2024年初启动II期试验,在多国开展,纳入54名成年患者,主要研究终点为验证其能否提升患者大腿及整体骨骼肌量,并评估安全性。肯尼迪病是X连锁隐性遗传的神经系统变性病,致病机制是雄激素受体基因异常扩增,多见于成年男性,发病率约为1-2.5/10万。