基因治疗要闻速递第182期

基因治疗要闻速递第182期摘要：本周基因治疗行业资本回暖，全球单周融资超2亿美元，原启生物、Beacon Therapeutics等获高额融资，资金集中于CAR-T、眼科基因治疗等成熟管线。临床方面，Kelonia的体内CAR-T疗法获批临床，有望省去体外制备环节；罗氏/Sarepta的DMD基因疗法Elevidys发布关键III期2年随访数据，证实长期功能性获益，行业正从“概念验证”向“长期疗效与工艺革新”迈进。此外，基因治疗应用场景拓宽，宾夕法尼亚大学团队实现无阿片类药物精准镇痛，哈医大团队为CAR-T攻克实体瘤提供新策略。热点聚焦方面，全球首个DMD AAV基因疗法Ⅲ期临床2年随访数据公布，晚发型庞贝病AAV基因疗法启动临床。