8款罕见病药物迎来新进展

8款罕见病药物有新进展。1月8日，和黄医药自主研发的醋酸索乐匹尼布片拟纳入CDE优先审评，用于治疗既往接受过一线标准治疗无效或复发的成人原发慢性免疫性血小板减少症（ITP），有望填补治疗空白；1月7日，Vera Therapeutics的Atacicept用于治疗成人免疫球蛋白A肾病（IgAN）的生物制品许可申请获FDA优先审评资格，PDUFA日期为2026年7月7日，若获批，其将成为该领域首个靶向致病机制上游的创新生物制剂；Cogent Biosciences递交了Bezuclastinib上市申请，有望革新系统性肥大细胞增多症治疗格局。