中美瑞康渐冻症siRNA疗法II期临床首例患者成功给药

2026年1月13日，中美瑞康宣布其自主研发的渐冻症siRNA疗法RAG-17在浙江大学医学院附属第二医院完成II期临床试验首例患者给药。该试验为多中心、多次给药、剂量递增的随机双盲安慰剂对照研究，由吴志英教授领衔，多家医院团队参与，旨在评估RAG-17在携带SOD1基因突变的ALS受试者中的安全性、耐受性及初步疗效。此次II期启动基于I期单次剂量递增研究的积极结果，后者显示RAG-17单次给药后安全性卓越，生物标志物调节作用持久。RAG-17是中美瑞康依托SCAD™递送平台开发的创新siRNA药物，旨在特异性沉默SOD1基因mRNA表达，此前已获FDA孤儿药资格。