药神父亲，等来新药

2026年1月12日，美国FDA批准Zycubo（组氨酸铜）注射液上市，这是首款治疗儿科Menkes病的药物。Menkes病是罕见X连锁隐性遗传病，由ATP7A基因突变致铜吸收障碍，引发多系统损害，经典型病例占90%，症状多在婴儿期显现，发病率约每10万至25万例活产婴儿中有一例，男孩更易患病，此前缺乏有效疗法，多数患儿难活过3岁。Zycubo是皮下注射的铜替代疗法，可绕过肠道铜吸收遗传缺陷，2021年Ⅱ期临床研究显示，出生后四周内用药死亡风险可降近80%，且疗效与治疗启动时间密切相关，此前已获FDA多项资格认定及欧洲药品管理局孤儿药资格，此次批准为患者提供治疗方案，也为其他罕见病治疗研究提供新思路。