复旦大学附属眼耳鼻喉科医院/华东师范大学团队开创甲状腺相关眼病基因治疗新范式

2026年1月4日，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院小儿眼科与斜弱视团队携手眼眶及眼肿瘤团队，联合华东师范大学生命科学学院团队，在材料科学领域顶级期刊Advanced Materials上发表最新研究成果，题为“Fluoropolymer-Mediated Delivery of a Dual TSHR/IGF1R-Targeting CRISPR-Cas9 System for Localized Therapy in Thyroid-Associated Ophthalmopathy”。该研究开创了甲状腺相关眼病（TAO）基因治疗的新路径，通过含氟高分子材料递送的CRISPR-Cas9系统，成功实现了在TAO眼眶局部精准靶向TSHR和IGF1R的高效编辑。研究结果表明，该基因治疗体系在体内展现出良好的疗效与安全性，为TAO及相关眼眶疾病的治疗提供了新思路，并显示出较高的临床转化潜力。复旦大学附属眼耳鼻喉科医院/华东师范大学团队通过系统的疗效与安全性评估证实，G4F7-CRISPR 是一种安全有效的TAO基因治疗新策略，具有明确的临床转化前景。该系统采用含氟高分子材料递送CRISPR-Cas9，克服了眼眶高脂微环境对传统载体的限制，并通过局部给药降低了全身性暴露风险。与现有疗法相比，该体系在提升疗效的同时避免了听力损伤等副作用，为患者提供了更为精准、持久的治疗选择。