2026年中国小核酸药物迈入“资本元年”,赛道热度攀升,瑞博生物成功上市,中生制药收购赫吉亚生物。小核酸药物作为第三大药物形式,凭借独特优势成全球生物医药创新核心赛道。全球小核酸药物市场呈“三强鼎立”格局,Alnylam、Ionis、Sarepta长期占据主导,截至2025年底,全球已获批上市的19款小核酸药物基本均出自这三家药企之手。2024年全球小核酸药物销售额达52.47亿美元,Ionis与Biogen合作的Spinraza、Alnylam的Amvuttra、Sarepta治疗DMD的系列药物销售额占比领先。反义寡核苷酸(ASO)和小干扰RNA(siRNA)是主流技术路线,通过靶向mRNA调控基因表达,二者在结构与作用机制上存在差异。