双重监管加持，DMD新药获孤儿药资格认定

2026年1月16日，Atossa Therapeutics公司宣布其治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的在研药物(Z)-Endoxifen获FDA孤儿药资格认定，此前已获儿科罕见疾病资格认定。获得孤儿药资格认定后，Atossa将享多项监管便利，获批上市后有望获7年市场独占权。(Z)-Endoxifen是他莫昔芬活性代谢产物，属强效SERM/SERD，最初针对肿瘤研发，为口服小分子药物。临床前研究表明，其可通过调节免疫细胞功能、抑制炎症因子产生，为肌肉修复创造条件，且抗炎效果更具靶向性，能规避皮质类固醇副作用；对PKC的抑制作用形成“多靶点协同增效”潜力。其作用机制不依赖患者基因突变类型，有望成“基础疗法”，与现有基因靶向药物联合使用。目前Atossa正推进首次人体临床试验方案设计。