基因治疗要闻速递第184期

基因治疗行业正从“单一疗效验证”向“技术迭代与模式创新”迈进。临床端，Astellas携更安全衣壳的下一代AAV重返临床，展现攻克安全性难题决心；默沙东与Moderna公布黑色素瘤5年随访数据，为mRNA技术在非感染领域应用树立里程碑。研发端，患者组织（FOXG1基金会）主导的IND获批，改写罕见病药物开发生态；王丹团队发表的工程化sup-tRNA研究，解决特殊疗法规模化生产瓶颈。资本方面，实体瘤治疗（TCR-T、iNKT）与AI赋能罕见病商业化成吸金热点。热点聚焦方面，FOXG1研究基金会的AAV基因疗法FRF-001获FDA批准临床试验；Astellas推进新型“MyoAAV”基因疗法ASP2957进入临床，其衣壳经工程化设计，能降低剂量并实现同等蛋白表达。